La primera alarma relacionada con la terapia génica saltó en Estados Unidos con la muerte de un paciente en 1999. Pero la caída en desgracia de la técnica llegó unos pocos años más tarde, con los casos de leucemia que desarrollaron dos menores tratados en Francia. Como consecuencia de ello, en 2003 se suspendieron casi una treintena de ensayos clínicos en Estados Unidos. Las esperanzas que despertó este procedimiento recibieron un rotundo revés mientras los investigadores la sometieron a una profunda revisión.
Casi una década después, la terapia génica comienza a salir del túnel. “Se está produciendo un avance espectacular en los últimos meses”, explica Juan Bueren, jefe de la división de hematopoyesis y terapia génica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) / CIBER de Enfermedades Raras. Sin hacer demasiado ruido y con la cautela que exige la experiencia reciente, media decena de ensayos en humanos están arrojando resultados ilusionantes en enfermedades que actualmente no tienen cura, como distintas inmunodeficiencias, hemofilia, beta-talasemia (una rara patología de la sangre) e incluso un tipo de ceguera hereditaria (amaurosis congénita de Leber).
La terapia génica de las enfermedades congénitas consiste en curar a los pacientes reparando el gen mutado que les provoca la patología que padecen. Para ello se les añade la copia del gen sano que les falta. O mejor, se les infecta, porque el fragmento de ADN que necesitan se inserta en la doble hélice a través de un virus modificado que transporta el gen encapsulado hasta su destino.
